İleri Evre Kolanjiokarsinomda Yeni FDA Onayı: FGFR2 Füzyonlu Hastalar İçin Lirafugratinib (Lyrfigtu)
FDA, daha önce tedavi almış, cerrahi olarak çıkarılamayan, lokal ileri veya metastatik ve tümöründe FGFR2 gen füzyonu ya da başka bir yeniden düzenlenme bulunan kolanjiokarsinom (safra yolu kanseri) hastalarında lirafugratinibe onay verdi. REFOCUS çalışmasında objektif yanıt oranı %46, ortanca yanıt süresi 11,8 ay oldu.
23 Eylül 2026 — Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), daha önce tedavi almış, cerrahi olarak çıkarılamayan (unrezektabl), lokal ileri veya metastatik kolanjiokarsinom (safra yolu kanseri) hastalarının tedavisi için kinaz inhibitörü lirafugratinib (Lyrfigtu) adlı hedefe yönelik akıllı ilacı onayladı.
Onay, tümöründe fibroblast büyüme faktörü reseptörü 2 (FGFR2) gen füzyonu veya diğer genetik yeniden düzenlenmeleri (rearrangement) barındıran yetişkin hastaları kapsamaktadır. Başvuru Öncelikli İnceleme (Priority Review) ile değerlendirilmiş; lirafugratinib ayrıca Çığır Açan Tedavi (Breakthrough Therapy) ve Yetim İlaç (Orphan Drug) statüleri almıştır.
REFOCUS Çalışması ve Etkinlik Verileri
FDA'nın bu kararı, çok merkezli, açık etiketli, tek kollu REFOCUS (NCT04526106) klinik çalışmasının etkinlik verilerine dayanmaktadır. Çalışmaya, daha önce kemoterapi veya kemoimmünoterapi almış ancak hiçbir FGFR inhibitörü tedavisi görmemiş (naïve) 116 hasta katılmıştır. Hastalara, hastalık ilerleyene veya kabul edilemez bir toksisite oluşana kadar günde bir kez 70 mg lirafugratinib uygulanmıştır.
Yanıtlar, bağımsız bir inceleme komitesi tarafından RECIST v1.1 kriterlerine göre değerlendirilmiştir:
- Objektif Yanıt Oranı (ORR): Hastaların %46'sında tümör yanıtı saptanmıştır.
- Ortanca Yanıt Süresi (DOR): Tedaviye yanıt veren hastalarda yanıt ortanca 11,8 ay sürmüştür.
Klinik Uygulama, Genomik Profilleme ve Toksisite Yönetimi
Lirafugratinib yalnızca tümöründe FGFR2 gen füzyonu veya başka bir yeniden düzenlenme bulunan hastalarda kullanıldığı için, tedavi kararından önce tümörün genomik profilleme ile bu açıdan incelenmesi gerekmektedir.
| Başlık | Bilgi |
|---|---|
| Hasta seçimi | Tümörde FGFR2 gen füzyonu veya diğer yeniden düzenlenme (daha önce tedavi almış yetişkin hastalar) |
| Doz | 70 mg, günde bir kez, ağızdan |
| Tedavi süresi | Hastalık ilerleyene veya kabul edilemez toksisite gelişene kadar |
FDA onay etiketinde yer alan güvenlik profilindeki temel uyarılar şunlardır:
- Göz (oküler) toksisitesi
- Hiperfosfatemi (kanda yüksek fosfat düzeyi) ve yumuşak doku mineralizasyonu
- Embriyo-fetal toksisite
💬 Hastalarımız İçin Önemli Bilgilendirme
Bu haberde detayları paylaşılan hedefe yönelik yeni nesil akıllı ilaç Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanmış olsa da, ilgili ilacın Türkiye'deki resmi ruhsat ve Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) geri ödeme durumları etken maddeye göre değişiklik gösterebilmektedir. Kliniğimiz, moleküler analizler sonucunda belirlenen bu tip yenilikçi tedavilerin ülkemizdeki hukuki temin koşullarını ve klinik erişilebilirlik boyutlarını hastalarımızla şeffaf bir şekilde paylaşarak bireyselleştirilmiş tedavi süreçlerini planlamaktadır.
Sonuç
Lirafugratinib, FGFR2 füzyonu veya yeniden düzenlenmesi taşıyan ve daha önce tedavi almış kolanjiokarsinom hastaları için yeni bir hedefe yönelik seçenek oldu. FGFR inhibitörü almamış hastaların yaklaşık yarısında yanıt alınması ve bu yanıtların ortanca 11,8 ay sürmesi, tanı sürecinde tümörün FGFR2 değişiklikleri açısından genomik olarak incelenmesinin tedavi planlamasındaki yerini bir kez daha gösteriyor.
Referanslar
- U.S. Food and Drug Administration (FDA). (23 Eylül 2026). FDA approves lirafugratinib for previously treated, unresectable, locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma.