Новое одобрение FDA при распространённой холангиокарциноме: лирафугратиниб (Lyrfigtu) для пациентов со слиянием гена FGFR2
FDA одобрило лирафугратиниб для пациентов с ранее леченной неоперабельной местнораспространённой или метастатической холангиокарциномой (раком желчных протоков), в опухолях которых выявлено слияние гена FGFR2 или другая перестройка. В исследовании REFOCUS частота объективного ответа составила 46%, а медиана продолжительности ответа 11,8 месяца.
23 сентября 2026 года — Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило таргетный препарат лирафугратиниб (Lyrfigtu), ингибитор киназ, для лечения пациентов с ранее леченной, хирургически неоперабельной, местнораспространённой или метастатической холангиокарциномой (раком желчных протоков).
Одобрение распространяется на взрослых пациентов, в опухолях которых выявлено слияние гена рецептора фактора роста фибробластов 2 (FGFR2) или другая генетическая перестройка. Заявка рассматривалась в порядке приоритетного рассмотрения (Priority Review); кроме того, лирафугратиниб получил статусы прорывной терапии (Breakthrough Therapy) и орфанного препарата (Orphan Drug).
Исследование REFOCUS и данные об эффективности
Решение FDA основано на данных об эффективности из многоцентрового открытого одногруппового клинического исследования REFOCUS (NCT04526106). В исследование были включены 116 пациентов, ранее получавших химиотерапию или химиоиммунотерапию, но никогда не получавших ингибиторы FGFR. Пациенты принимали лирафугратиниб по 70 мг один раз в день до прогрессирования заболевания или развития неприемлемой токсичности.
Ответ на лечение оценивался независимым экспертным комитетом по критериям RECIST v1.1:
- Частота объективного ответа (ORR): Опухолевый ответ зарегистрирован у 46% пациентов.
- Медиана продолжительности ответа (DOR): У пациентов, ответивших на лечение, медиана продолжительности ответа составила 11,8 месяца.
Клиническое применение, геномное профилирование и управление токсичностью
Поскольку лирафугратиниб применяется только у пациентов, в опухолях которых выявлено слияние гена FGFR2 или другая перестройка, перед принятием решения о лечении опухоль необходимо исследовать на эти изменения с помощью геномного профилирования.
| Параметр | Сведения |
|---|---|
| Отбор пациентов | Слияние гена FGFR2 или другая перестройка в опухоли (ранее леченные взрослые пациенты) |
| Доза | 70 мг один раз в день внутрь |
| Продолжительность лечения | До прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности |
Основные предупреждения в профиле безопасности одобренной FDA инструкции по применению:
- Токсическое поражение глаз (офтальмологическая токсичность)
- Гиперфосфатемия (повышенный уровень фосфата в крови) и минерализация мягких тканей
- Эмбриофетальная токсичность
💬 Важная информация для наших пациентов
Хотя описанный в этой статье таргетный препарат нового поколения одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), официальный статус его регистрации в Турции и условия возмещения Учреждением социального страхования (SGK) могут различаться в зависимости от действующего вещества. Наша клиника планирует индивидуальное лечение, открыто обсуждая с пациентами правовые условия получения и клиническую доступность в нашей стране подобных инновационных методов лечения, определённых по результатам молекулярного анализа.
Заключение
Лирафугратиниб стал новой таргетной опцией для ранее леченных пациентов с холангиокарциномой со слиянием или перестройкой гена FGFR2. Ответ примерно у половины пациентов, не получавших ингибиторы FGFR, с медианой продолжительности 11,8 месяца, ещё раз показывает, насколько важно при диагностике исследовать опухоль на изменения FGFR2 методами геномного анализа для планирования лечения.
Источники
- U.S. Food and Drug Administration (FDA). (23 сентября 2026 года). FDA approves lirafugratinib for previously treated, unresectable, locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma.