FDA نخستین درمان هدفمند از نوع خود را برای سرطان متاستاتیک پانکراس تایید کرد: داراکسونراسیب
FDA نخستین مهارکننده RAS از نوع خود را برای آدنوکارسینوم متاستاتیک پانکراس، شایعترین نوع سرطان پانکراس، تایید کرد. Rasonque (داراکسونراسیب) که روزی یک بار به شکل قرص مصرف میشود، در کارآزمایی بالینی بقای کلی را نسبت به شیمیدرمانی استاندارد تقریبا دو برابر کرد.
۲۶ اوت ۲۰۲۶ — سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) اعلام کرد که به داروی Rasonque (داراکسونراسیب)، مهارکننده RAS و نخستین نمونه از نوع خود (first-in-class) که برای درمان آدنوکارسینوم متاستاتیک پانکراس، شایعترین نوع سرطان پانکراس، ساخته شده، تاییدیه داده است. این تاییدیه که ماهها زودتر از تاریخ پیشبینیشده صادر شد، گزینهای تازه و حیاتی برای بیماران مبتلا به این بیماری فراهم میکند که درمان آن در طول تاریخ بیاندازه دشوار بوده است.
پروتئینهای RAS را که محرک رشد تومورند هدف میگیرد
آدنوکارسینوم پانکراس که از سلولهای پوشاننده مجاری پانکراس منشا میگیرد، حدود ۹۰ تا ۹۵ درصد از ۶۷٬۰۰۰ مورد تازه سرطان پانکراس را که هر سال در آمریکا تشخیص داده میشود تشکیل میدهد. داراکسونراسیب مولکولی هوشمند است که روزی یک بار به شکل قرص مصرف میشود و مستقیما شکلهای چندگانه پروتئین RAS را هدف میگیرد؛ پروتئینی که در اکثریت قاطع بیماران سرطان پانکراس محرک اصلی رشد تومور است.
دامنه تاییدیه چنین تعریف شده است:
- گروه بیماران: بیماران بزرگسال با تشخیص آدنوکارسینوم متاستاتیک پانکراس.
- شرط درمان پیشین: دریافت دستکم یک دوره درمان سیستمیک (شیمیدرمانی و مانند آن) پیش از این.
- شرط جایگزین: بیمارانی که برای درمان سیستمیک چنددارویی مناسب نیستند نیز در دامنه تاییدیه قرار دارند.
- شیوه مصرف: قرص خوراکی، روزی یک بار.
بقای کلی را دو برابر کرد
این تاییدیه FDA بر پایه نتایج چشمگیر یک کارآزمایی بالینی تصادفیشده، برچسب-باز و چندمرکزی است که ۵۰۰ بیمار بزرگسال مبتلا به آدنوکارسینوم متاستاتیک پانکراس با سابقه درمان در آن شرکت کردند.
| بازوی درمانی | میانه بقای کلی |
|---|---|
| شیمیدرمانی استاندارد | ۶٫۷ ماه |
| داراکسونراسیب (Rasonque) | ۱۳٫۲ ماه |
بر پایه دادههای این پژوهش، میانه بقای کلی در بیمارانی که شیمیدرمانی استاندارد دریافت کردند ۶٫۷ ماه بود، در حالی که در بیماران درمانشده با داراکسونراسیب این مدت به ۱۳٫۲ ماه رسید و برتری آشکاری در بقا فراهم کرد.
فرآیند تاییدیه ۶٫۵ ماه جلو افتاد
سرطان پانکراس به دلیل تشخیص معمولا دیرهنگام، سیر تهاجمی بیماری و گزینههای درمانی محدود، سهمی نامتناسب بالا در مرگومیر ناشی از سرطان دارد. FDA با در نظر گرفتن ضرورت رساندن درمانهای نوآورانه به بیماران سرطانی، تاییدیه دارو را دقیقا ۶٫۵ ماه پیش از تاریخ برنامهریزیشده صادر کرد.
💬 FDA چه میگوید؟
دکتر آنجلو د کلارو، مدیر مرکز تعالی انکولوژی FDA، گفت این دارو در حوزهای که نیاز درمانی برآوردهنشده در آن بالاست، نتایجی بیسابقه نشان داده است.
این دارو همچنین از سوی FDA شایسته عنوانهای «درمان راهگشا» (Breakthrough Therapy) و «داروی یتیم» (Orphan Drug) شناخته شد و در چارچوب برنامه بررسی اولویتدار (Priority Review) ارزیابی گردید.
نیمرخ عوارض جانبی
شایعترین عوارض جانبی مرتبط با مصرف داراکسونراسیب در کارآزماییهای بالینی عبارتاند از:
- بثورات پوستی
- اسهال
- التهاب مخاط دهان (استوماتیت)
- تهوع و استفراغ
- خستگی
- درد شکم
- ادم
- کاهش اشتها
- خونریزی
نتیجه
در سرطان متاستاتیک پانکراس که گزینههای درمانی آن سالها تا حد زیادی به شیمیدرمانی محدود مانده بود، تایید نخستین دارویی که مستقیما پروتئین RAS، محرک اصلی تومور، را هدف میگیرد نقطه عطفی مهم است. دو برابر شدن بقای کلی نشان میدهد رویکرد داروی هوشمند هدفمند میتواند در دشوارترین انواع سرطان نیز پاسخ بدهد.